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- Malattia di Gaucher di tipo 1: efficacia e sicurezza di Velaglucerasi alfa ad 1 anno ( 2010 )
Lo studio di fase III, TKT032, ha dimostratati l’efficace e la sicurezza di Velaglucerasi alfa, nei pazienti naive al trattamento, affetti da malattia di Gaucher di tipo 1.
Lo studio, randomizzato, in doppio cieco e a gruppi paralleli, ha avuto una durata di 1 anno.
I pazienti eleggibili avevano un’età superiore ai 2 anni, con anemia correlata alla malattia ed almeno una delle tre manifestazioni cliniche specifiche della malattia di Gaucher: trombocitopenia, splenomegalia moderata ed epatomegalia.
Sono stati valutati due dosaggi di Velaglucerasi alfa: 45 U/kg e 60 U/kg.
L'endpoint primario dello studio era rappresentato dalla variazione della concentrazione dell'emoglobina, dal basale nel gruppo trattato con 60 U/kg.
Gli endpoint secondari, sia per il dosaggio 45 U/kg e 60 U/kg, comprendevano le variazioni della conta piastrinica, dei volumi d'organo, dei marcatori surrogati della malattia di Gaucher e, solo per il dosaggio di 45 U/kg, delle concentrazioni dell'emoglobina dal basale.
Ad 1 anno, nel gruppo trattato con 60 U/kg, si è osservato un aumento della concentrazione media dell'emoglobina del 23.3%, in modo statisticamente significativo ( +2.43 g/dl, p<0.0001 ), della conta piastrinica media del 65.9% ( +50.9 × 10(9)/L, p=0.0016 ), mentre il volume medio della milza si è ridotto del 50% ( -1.92% del peso corporeo, p=0.0032, da 14 multipli del normale al basale a 5.75. Il volume medio del fegato è diminuito del 17% ( -0.84% del peso corporeo, p=0.0282, da 1.46 a 1.22 multipli del normale ).
Gli eventi avversi sono stati riportati da almeno il 20% dei pazienti, e sono stati: cefalea, rinofaringite, artralgia, tosse, piressia, capogiri, congestione nasale, dolore osseo; inoltre i valori di aPPT ( tempo di tromboplastina parziale attivata ) sono risultati prolungati.
Non sono state segnalate reazioni avverse gravi correlato al farmaco.
Nessun paziente ha interrotto lo studio a causa di eventi avversi; un paziente ha sviluppato anticorpi contro Velaglucerasi alfa.
L’analisi di un sottogruppo di pazienti pediatrici ( n=7 ) ha mostro che Velaglucerasi alfa è sicuro ed efficacia anche nei pazienti di età compresa tra i 2 e i 17 anni.
Velaglucerasi alfa è una terapia di sostituzione enzimatica in valutazione nel trattamento della malattia di gaucher di tipo 1.
Il farmaco è prodotto mediante la tecnologia di attivazione genica ( GAT ) in linee cellulari umane. L’enzima prodotto ha l’esatta sequenza aminoacidica delle versione umana e ha un profilo di glicosilazione umano.
Fonte: Lysosomal Disease Network (LDN) World Symposium, 2010
XagenaHeadlines2010
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